Σάββατο 18 Σεπτεμβρίου 2010
Πέμπτη 16 Σεπτεμβρίου 2010
Νέα τεχνική για μεγαλύτερη ζωή στα μεταμοσχευμένα όργανα
Βρετανοί επιστήμονες ανέπτυξαν μια καινοτομική τεχνική που θα μπορούσε να αυξήσει μέχρι σχεδόν στο διπλάσιο χρόνο τη ζωή ενός μεταμοσχευμένου οργάνου, όπως ένα νεφρό, και να αποτρέψει την απόρριψή του από τον οργανισμό του λήπτη. Προς το παρόν, λιγότερα από τα μισά μοσχεύματα συνεχίζουν να λειτουργούν για περισσότερα από δέκα χρόνια μετά την μεταμόσχευση.
Με τη νέα μέθοδο, που διαρκεί μόλις 20 λεπτά, το προς μεταμόσχευση όργανο πλένεται με ένα διάλυμα φαρμάκου κατά την μεταφορά του από το δωρητή στον λήπτη. Το διάλυμα παρέχει προστασία στο ξένο όργανο από τις επιθέσεις του ανοσοποιητικού συστήματος του λήπτη, το οποίο συχνά επιτίθεται στο ξένο σώμα για να καταστρέψει τα κύτταρά του, που τα αντιλαμβάνεται ως κακόβουλους εισβολείς.
Οι ασθενείς που έχουν κάνει μεταμόσχευση, αναγκάζονται να παίρνουν φάρμακα καταστολής του ανοσοποιητικού συστήματος (με τις όποιες παρενέργειες, όπως η αύξηση του κινδύνου για καρκίνο), όμως και πάλι το σώμα του λήπτη συχνά συνεχίζει να αντιδρά, με συνέπεια το μεταμοσχευμένο όργανο αργά ή γρήγορα να δυσλειτουργεί. Έτσι, ένα υγιές μεταμοσχευμένο νεφρό διαρκεί κατά μέσο όρο για μια δεκαετία, ενώ θα μπορούσε να λειτουργεί για τριπλάσιο χρόνο, με αποτέλεσμα μερικοί λήπτες να αναγκάζονται να κάνουν και δεύτερη μεταμόσχευση.
Η ανακάλυψη, υπό τον καθηγητή Στιβ Σακς του Κέντρου Μεταμοσχεύσεων του King's College του Λονδίνου, η οποία παρουσιάστηκε στο Φεστιβάλ Βρετανικής Επιστήμης στο Μπέρμιγχαμ, σύμφωνα με το BBC και τη "Γκάρντιαν", βασίζεται στον φυσικό μηχανισμό άμυνας που έχουν τα υγιή όργανα για να προστατευτούν από το ανοσοποιητικό σύστημα.
Μόρια πρωτεϊνης, που βρίσκονται πάνω στα υγιή όργανα, εμποδίζουν το ανοσοποιητικό σύστημα του οργανισμού να επιτεθεί στα δικά του όργανα. Όμως αυτές οι φυσικές πρωτεϊνες χάνονται, όταν το προς μεταμόσχευση όργανο αφαιρείται από το σώμα και αποθηκεύεται σε πάγο.
Οι βρετανοί ερευνητές δημιούργησαν στο εργαστήριο το υποκατάστατο μιας τέτοιας ρυθμιστικής πρωτεϊνης και από αυτήν δημιούργησαν ένα φαρμακευτικό διάλυμα που ονόμασαν Mirococept. Η τεχνητή προστατευτική πρωτεϊνη "εμβαπτίζεται" πάνω στο προς μεταμόσχευση όργανο του δότη και το βοηθά να "αποκρούσει" τις επιθέσεις του ανοσοποιητικού συστήματος του λήπτη. Η εφαρμογή του Mirocosept γίνεται όταν το όργανο (π.χ. νεφρό) αφαιρείται από τον δότη.
Οι μέχρι τώρα δοκιμές έδειξαν ότι ένα μεταμοσχευμένο νεφρό μπορεί να λειτουργήσει χάρη στο Mirococept τουλάχιστον για άλλα επτά χρόνια χωρίς πρόβλημα μετά την αρχική δεκαετία.
Μέχρι στιγμής, έχει γίνει μόνο ένας έλεγχος ασφαλείας σε 16 ασθενείς ότι το Mirococept δεν κάνει ζημιά στο προς μεταμόσχευση όργανο, ούτε στον λήπτη. Πρόκειται να ακολουθήσει το 2011 μια μεγαλύτερη κλινική δοκιμή σε 300 ασθενείς, η οποία θα αποδείξει ευρέως την αποτελεσματικότητά του και θα καθορίσει ακριβώς ποια είναι η κατάλληλη ποσότητα του Mirococept που πρέπει να τοποθετείται πάνω στο μόσχευμα.
Τέλος, θα πρέπει να γίνει μια ακόμα μεγαλύτερη και τελική κλινική δοκιμή για να μελετηθεί πόσα χρόνια ζωής προσθέτει η τεχνητή πρωτεϊνη στα μεταμοσχευμένα όργανα. Οι ερευνητές ευελπιστούν ότι η νέα μέθοδος θα αρχίσει να εφαρμόζεται στα νοσοκομεία σε περίπου πέντε χρόνια από τώρα, αν όλα πάνε καλά.
Όπως είπε ο Σακς, αν η έρευνα "μεταφραστεί" σε πρακτικά αποτελέσματα (αποθήκευση οργάνων για αρκετές μέρες πια και όχι μόνο για 24 ώρες, μεταφορά με μεγαλύτερη άνεση χρόνου κ.α.), τότε τα όργανα των δωρητών θα μπορούν να χρησιμοποιούνται ευκολότερα, πράγμα που θα διευρύνει τη διαθέσιμη ποσότητα οργάνων για μεταμοσχεύσεις.
Το Mirococept πάντως δεν καταργεί την ανάγκη χρήσης φαρμάκων καταστολής του ανοσοποιητικού σστήματος μετά την μεταμόσχευση, αλλά οι ερευνητές ελπίζουν ότι θα καταστεί εφικτή η μείωσή τους.
e-net.gr
Με τη νέα μέθοδο, που διαρκεί μόλις 20 λεπτά, το προς μεταμόσχευση όργανο πλένεται με ένα διάλυμα φαρμάκου κατά την μεταφορά του από το δωρητή στον λήπτη. Το διάλυμα παρέχει προστασία στο ξένο όργανο από τις επιθέσεις του ανοσοποιητικού συστήματος του λήπτη, το οποίο συχνά επιτίθεται στο ξένο σώμα για να καταστρέψει τα κύτταρά του, που τα αντιλαμβάνεται ως κακόβουλους εισβολείς.
Οι ασθενείς που έχουν κάνει μεταμόσχευση, αναγκάζονται να παίρνουν φάρμακα καταστολής του ανοσοποιητικού συστήματος (με τις όποιες παρενέργειες, όπως η αύξηση του κινδύνου για καρκίνο), όμως και πάλι το σώμα του λήπτη συχνά συνεχίζει να αντιδρά, με συνέπεια το μεταμοσχευμένο όργανο αργά ή γρήγορα να δυσλειτουργεί. Έτσι, ένα υγιές μεταμοσχευμένο νεφρό διαρκεί κατά μέσο όρο για μια δεκαετία, ενώ θα μπορούσε να λειτουργεί για τριπλάσιο χρόνο, με αποτέλεσμα μερικοί λήπτες να αναγκάζονται να κάνουν και δεύτερη μεταμόσχευση.
Η ανακάλυψη, υπό τον καθηγητή Στιβ Σακς του Κέντρου Μεταμοσχεύσεων του King's College του Λονδίνου, η οποία παρουσιάστηκε στο Φεστιβάλ Βρετανικής Επιστήμης στο Μπέρμιγχαμ, σύμφωνα με το BBC και τη "Γκάρντιαν", βασίζεται στον φυσικό μηχανισμό άμυνας που έχουν τα υγιή όργανα για να προστατευτούν από το ανοσοποιητικό σύστημα.
Μόρια πρωτεϊνης, που βρίσκονται πάνω στα υγιή όργανα, εμποδίζουν το ανοσοποιητικό σύστημα του οργανισμού να επιτεθεί στα δικά του όργανα. Όμως αυτές οι φυσικές πρωτεϊνες χάνονται, όταν το προς μεταμόσχευση όργανο αφαιρείται από το σώμα και αποθηκεύεται σε πάγο.
Οι βρετανοί ερευνητές δημιούργησαν στο εργαστήριο το υποκατάστατο μιας τέτοιας ρυθμιστικής πρωτεϊνης και από αυτήν δημιούργησαν ένα φαρμακευτικό διάλυμα που ονόμασαν Mirococept. Η τεχνητή προστατευτική πρωτεϊνη "εμβαπτίζεται" πάνω στο προς μεταμόσχευση όργανο του δότη και το βοηθά να "αποκρούσει" τις επιθέσεις του ανοσοποιητικού συστήματος του λήπτη. Η εφαρμογή του Mirocosept γίνεται όταν το όργανο (π.χ. νεφρό) αφαιρείται από τον δότη.
Οι μέχρι τώρα δοκιμές έδειξαν ότι ένα μεταμοσχευμένο νεφρό μπορεί να λειτουργήσει χάρη στο Mirococept τουλάχιστον για άλλα επτά χρόνια χωρίς πρόβλημα μετά την αρχική δεκαετία.
Μέχρι στιγμής, έχει γίνει μόνο ένας έλεγχος ασφαλείας σε 16 ασθενείς ότι το Mirococept δεν κάνει ζημιά στο προς μεταμόσχευση όργανο, ούτε στον λήπτη. Πρόκειται να ακολουθήσει το 2011 μια μεγαλύτερη κλινική δοκιμή σε 300 ασθενείς, η οποία θα αποδείξει ευρέως την αποτελεσματικότητά του και θα καθορίσει ακριβώς ποια είναι η κατάλληλη ποσότητα του Mirococept που πρέπει να τοποθετείται πάνω στο μόσχευμα.
Τέλος, θα πρέπει να γίνει μια ακόμα μεγαλύτερη και τελική κλινική δοκιμή για να μελετηθεί πόσα χρόνια ζωής προσθέτει η τεχνητή πρωτεϊνη στα μεταμοσχευμένα όργανα. Οι ερευνητές ευελπιστούν ότι η νέα μέθοδος θα αρχίσει να εφαρμόζεται στα νοσοκομεία σε περίπου πέντε χρόνια από τώρα, αν όλα πάνε καλά.
Όπως είπε ο Σακς, αν η έρευνα "μεταφραστεί" σε πρακτικά αποτελέσματα (αποθήκευση οργάνων για αρκετές μέρες πια και όχι μόνο για 24 ώρες, μεταφορά με μεγαλύτερη άνεση χρόνου κ.α.), τότε τα όργανα των δωρητών θα μπορούν να χρησιμοποιούνται ευκολότερα, πράγμα που θα διευρύνει τη διαθέσιμη ποσότητα οργάνων για μεταμοσχεύσεις.
Το Mirococept πάντως δεν καταργεί την ανάγκη χρήσης φαρμάκων καταστολής του ανοσοποιητικού σστήματος μετά την μεταμόσχευση, αλλά οι ερευνητές ελπίζουν ότι θα καταστεί εφικτή η μείωσή τους.
e-net.gr
Τετάρτη 15 Σεπτεμβρίου 2010
Η ΠΡΩΤΗ ΝΙΚΗ ΣΤΗ ΓΟΝΙΔΙΑΚΗ ΘΕΡΑΠΕΙΑ ΤΗΣ ΜΕΣΟΓΕΙΑΚΗΣ ΑΝΑΙΜΙΑΣ
Ελπίδες και για την Κυστική Ίνωση.
Το ελαττωματικό γονίδιο που ευθύνεται για τη β-μεσογειακή αναιμία αντικαταστάθηκε για πρώτη φορά με ένα υγιές αντίγραφο, ανακοίνωσαν Γάλλοι και Αμερικανοί ερευνητές.
Ο ασθενής στον οποίο εφαρμόστηκε η μέθοδος δεν χρειάζεται μεταγγίσεις εδώ και 21 μήνες, αναφέρει η ερευνητική ομάδα στο περιοδικό Nature.
Τα κύτταρα που περιέχουν το επιπλέον γονίδιο πολλαπλασιάζονται στον οργανισμό του ασθενή χωρίς να δημιουργούν προβλήματα, αν και παραμένει ανοιχτό το ενδεχόμενο να προκαλέσουν κάποτε λευχαιμία.
Η επιτυχία της δοκιμής δημιουργεί αισιοδοξία για την καταπολέμηση της μεσογειακής αναιμίας, της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας, αλλά και άλλων μορφών αιμοσφαιρινοπάθειας:
«Οι ασθενείς με διαταραχές της πρωτεΐνης του αίματος αιμοσφαιρίνηw συχνά εξαρτώνται από τις μεταγγίσεις εφ' όρου ζωής. Αυτό θα μπορούσε να αλλάξει, δεδομένης της επιτυχίας της θεραπείας σε ασθενή με μία τέτοια διαταραχή» αναφέρει σε συνοδευτικό άρθρο σχολιασμού ο Δρ Ντέρεκ Πέρσονς του Ερευνητικού Νοσοκομείου Παίδων «Σεντ Τζουντ» στο Μέμφις.
Οι αιμοσφαιρινοπάθειες γενικά οφείλονται σε μεταλλάξεις των γονιδίων της αιμοσφαιρίνης, η οποία συγκεντρώνεται στα ερυθρά αιμοσφαίρια και μεταφέρει οξυγόνο στους ιστούς.
Η β-μεσογειακή αναιμία ή β-θαλασσαιμία, όπως και η δρεπανοκυτταρική αναιμία, οφείλονται σε μεταλλάξεις του γονιδίου της β-σφαιρίνης, μίας από τις πρωτεΐνες που σχηματίζουν το μόριο της αιμοσφαιρίνης.
Στα άτομα που φέρουν το «στίγμα» της ασθένειας, η γενετική βλάβη εμφανίζεται σε ένα από τα δύο αντίγραφα του γονιδίου (ένα αντίγραφο από κάθε γονέα). Στους ασθενείς που χρειάζονται μεταγγίσεις, η μετάλλαξη υπάρχει και στα δύο αντίγραφα.
Στην τελευταία μελέτη, οι ερευνητές χρησιμοποίησαν έναν γενετικά τροποποιημένο ιό, που ονομάζεται φακοϊός, για να εισάγουν το φυσιολογικό γονίδιο της β-σφαιρίνης στα αιμοποιητικά κύτταρα του ασθενή.
Δύο χρόνια μετά την εφαρμογή της μεθόδου, η φυσιολογική αιμοσφαιρίνη αντιστοιχεί στο ένα τρίτο της αιμοσφαιρίνης που κυκλοφορεί στο αίμα του ασθενή, και, όπως δείχνουν οι εξετάσεις, είναι αρκετή για να τον απαλλάξει από την ανάγκη μεταγγίσεων.
Οι ερευνητές θα περιμένουν τώρα να δουν αν η θεραπεία θα συνεχίσει να λειτουργεί, επαγρυπνώντας όμως για εμφάνιση λευχαιμίας, στην περίπτωση που τα κύτταρα με το επιπλέον γονίδιο αρχίσουν να πολλαπλασιάζονται ανεξέλεγκτα.
Τη μελέτη στο Nature υπογράφουν μεταξύ άλλων ερευνητές του Πανεπιστημίου του Παρισιού και άλλων γαλλικών κέντρων, του Πανεπιστημίου της Πενσιλβάνια και του Χάρβαρντ, καθώς και της αμερικανικής εταιρείας Genetix Pharmaceuticals.
Γονιδιακές θεραπείες για τη μεσογειακή αναιμία δοκιμάζονται επίσης στο Νοσοκομείο «Παπανικολάου» της Θεσσαλονίκης.
Newsroom ΔΟΛ
Το ελαττωματικό γονίδιο που ευθύνεται για τη β-μεσογειακή αναιμία αντικαταστάθηκε για πρώτη φορά με ένα υγιές αντίγραφο, ανακοίνωσαν Γάλλοι και Αμερικανοί ερευνητές.
Ο ασθενής στον οποίο εφαρμόστηκε η μέθοδος δεν χρειάζεται μεταγγίσεις εδώ και 21 μήνες, αναφέρει η ερευνητική ομάδα στο περιοδικό Nature.
Τα κύτταρα που περιέχουν το επιπλέον γονίδιο πολλαπλασιάζονται στον οργανισμό του ασθενή χωρίς να δημιουργούν προβλήματα, αν και παραμένει ανοιχτό το ενδεχόμενο να προκαλέσουν κάποτε λευχαιμία.
Η επιτυχία της δοκιμής δημιουργεί αισιοδοξία για την καταπολέμηση της μεσογειακής αναιμίας, της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας, αλλά και άλλων μορφών αιμοσφαιρινοπάθειας:
«Οι ασθενείς με διαταραχές της πρωτεΐνης του αίματος αιμοσφαιρίνηw συχνά εξαρτώνται από τις μεταγγίσεις εφ' όρου ζωής. Αυτό θα μπορούσε να αλλάξει, δεδομένης της επιτυχίας της θεραπείας σε ασθενή με μία τέτοια διαταραχή» αναφέρει σε συνοδευτικό άρθρο σχολιασμού ο Δρ Ντέρεκ Πέρσονς του Ερευνητικού Νοσοκομείου Παίδων «Σεντ Τζουντ» στο Μέμφις.
Οι αιμοσφαιρινοπάθειες γενικά οφείλονται σε μεταλλάξεις των γονιδίων της αιμοσφαιρίνης, η οποία συγκεντρώνεται στα ερυθρά αιμοσφαίρια και μεταφέρει οξυγόνο στους ιστούς.
Η β-μεσογειακή αναιμία ή β-θαλασσαιμία, όπως και η δρεπανοκυτταρική αναιμία, οφείλονται σε μεταλλάξεις του γονιδίου της β-σφαιρίνης, μίας από τις πρωτεΐνες που σχηματίζουν το μόριο της αιμοσφαιρίνης.
Στα άτομα που φέρουν το «στίγμα» της ασθένειας, η γενετική βλάβη εμφανίζεται σε ένα από τα δύο αντίγραφα του γονιδίου (ένα αντίγραφο από κάθε γονέα). Στους ασθενείς που χρειάζονται μεταγγίσεις, η μετάλλαξη υπάρχει και στα δύο αντίγραφα.
Στην τελευταία μελέτη, οι ερευνητές χρησιμοποίησαν έναν γενετικά τροποποιημένο ιό, που ονομάζεται φακοϊός, για να εισάγουν το φυσιολογικό γονίδιο της β-σφαιρίνης στα αιμοποιητικά κύτταρα του ασθενή.
Δύο χρόνια μετά την εφαρμογή της μεθόδου, η φυσιολογική αιμοσφαιρίνη αντιστοιχεί στο ένα τρίτο της αιμοσφαιρίνης που κυκλοφορεί στο αίμα του ασθενή, και, όπως δείχνουν οι εξετάσεις, είναι αρκετή για να τον απαλλάξει από την ανάγκη μεταγγίσεων.
Οι ερευνητές θα περιμένουν τώρα να δουν αν η θεραπεία θα συνεχίσει να λειτουργεί, επαγρυπνώντας όμως για εμφάνιση λευχαιμίας, στην περίπτωση που τα κύτταρα με το επιπλέον γονίδιο αρχίσουν να πολλαπλασιάζονται ανεξέλεγκτα.
Τη μελέτη στο Nature υπογράφουν μεταξύ άλλων ερευνητές του Πανεπιστημίου του Παρισιού και άλλων γαλλικών κέντρων, του Πανεπιστημίου της Πενσιλβάνια και του Χάρβαρντ, καθώς και της αμερικανικής εταιρείας Genetix Pharmaceuticals.
Γονιδιακές θεραπείες για τη μεσογειακή αναιμία δοκιμάζονται επίσης στο Νοσοκομείο «Παπανικολάου» της Θεσσαλονίκης.
Newsroom ΔΟΛ
Εγγραφή σε:
Αναρτήσεις (Atom)